SGMO公布血友病最新研究结果，盘前暴涨18%

$Sangamo BioSciences(SGMO)$ 一家基因组医药公司，以及辉瑞公司$辉瑞(PFE)$ 今天宣布1/2阶段Alta研究评估研究SB-525基因治疗严重血友病A的最新结果。数据显示SB-525一般耐受良好，并证明因子VIII（FVIII）呈剂量依赖性增加活动水平。以3e13 vg / kg剂量治疗的前两名患者使用显色测定快速达到正常水平的FVIII活性，没有报告的出血事件，并且响应持续长达24周，其程度如下-up。最近以3e13 vg / kg剂量水平治疗的两名患者表现出FVIII活性动力学，其似乎与在该剂量组中在相似早期时间点治疗的前两名患者一致。来自SB-525治疗的10名患者的数据在7月6日在澳大利亚墨尔本举行的国际血栓和止血学会（ISTH）第二十七届大会上进行了口头报告。