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     2023年8月7日，夏尔巴投资企业，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

2023年8月7日，夏尔巴投资企业，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV），该凭证可被用于任何后续产品上市申请时获得6个月的加速优先审查，或者可以出售或转让。对于一家即将推出价值10亿美元药物的大公司来说，监管审查加快6个月可能具有巨大的经济价值。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元（最高价格为3.5亿美元）。最近，Sarepta Therapeutics以1.02亿美元的价格出售了一张PRV。

辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“美国FDA授予的儿科罕见病资格认定凸显了辉大基因HG004解决RPE65-IRDs的重大未满足医疗需求。此外，今年3月HG004也获得FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），将享受一定的积极政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收减免、免除NDA/BLA申请费用、快速审批绿色通道以及上市后享有7年的美国市场独占权等。我们正在加速推动HG004的临床开发进程，为患有RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病的患者提供安全、长期和高质量的治疗选择，更快实现辉大惠及全球患者的美好愿景。”

辉大基因联合创始人兼首席科学官施霖宇博士表示，“我们很高兴收到来自美国FDA对HG004积极重要的监管反馈，不仅证明了美国FDA对HG004的认可，也彰显了该疗法对RPE65突变引起的严重视力障碍或失明儿童患者的重要临床价值。我们的临床前研究数据表明，HG004在恢复Rpe65-/-小鼠的视网膜功能方面比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA类似)更有优势。期待HG004为全球的RPE65-IRD患者提供变革性的基因药物。”

此前，HG004已在今年1月成功获得美国FDA的IND许可（重磅 | 辉大基因首个基因治疗药物美国IND获批，将开展国际多中心临床试验），3月获得美国FDA的孤儿药资格（ODD）认定（重磅 | 辉大基因首款基因治疗药物HG004获美国FDA孤儿药资格认定），4月获得中国CDE的IND批准（辉大基因HG004 IND获NMPA批准，将开展中国首个国际多区域、多中心同一主方案的基因治疗药物临床试验）。

关于RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病

遗传性视网膜营养不良(IRDs)是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病，已报道致病基因超过250个。其中，RPE65基因突变可能会导致Leber先天性黑蒙(LCA)、严重的早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)、早发性严重视网膜营养不良(EOSRD)或视网膜色素变性(RP)，即这些疾病都被认为是RPE65基因突变相关视网膜病变，代表同一疾病的表型连续体。RPE65基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5岁之间，主要临床表征包括夜盲(凝视伴严重夜盲症和眼球震颤)、进行性视野缺失和中心视力丧失。符合世界卫生组织(WHO)失明诊断标准（双等位基因RPE65突变）的患者比例随年龄增长而增加，40岁后达到100%。RPE65基因突变相关视网膜病变引起的严重和早期视力丧失，也可能会造成语言、社交和行为等其他功能的发育延迟。

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关于辉大基因

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）成立于2018年，总部位于中国上海，并在美国新泽西设有办公室，是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计和开发基于CRISPR技术的基因治疗药物，旗下员工近200人，其中研发团队占85%以上。自成立以来，辉大基因已完成来自中国专业医疗投资机构以及知名产业基金的四轮融资，并与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。

辉大基因致力于通过各项在研药物管线满足全球患者的切实需求，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。研发管线涵盖眼科、听力、肌肉、中枢神经等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。

辉大基因坚持以人为本，创新驱动，让基因治疗惠及千百万患者，致力成为全球领先的生物制药公司。

关于

 夏尔巴投资

夏尔巴投资是一家专注于早期医疗健康投资的专业基金，坚持打造行业生态的投资理念，在对重大疾病治疗领域深度认知基础上针对刚性未满足的医疗需求构建投资组合，沿产业纵深及上下游布局。

团队通过与被投企业积极分享运营经验和全产业链的前瞻性视角，主动促进内、外部协同联动，帮助企业实现经营业绩和价值上的快速成长，并且在细分市场上取得领先地位。在医药、基因技术、医疗器械、医疗服务、上下游工具等细分领域内投资出行业的龙头企业，形成了项目来源、投后增值服务、退出等全方面资源优势。从2011年到2023年，历经了5个基金年份及160余个医疗项目的锤炼，有幸与众多优秀创业者携手同行，一起成长。

投资健康，成人达己Be Great，Make Others Great

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