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Stoke Therapeutics, Inc.

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Stoke Therapeutics, Inc.成立于2014年6月，根据特拉华州法律注册成立。该公司是一家早期生物制药公司，通过精确上调蛋白质表达，开创了治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。他们正在开发新的反义寡核苷酸，或ASO，针对核糖核酸或RNA，调节前体的药物-作用RNA或前mRNA，剪接以在需要时上调蛋白质表达并且具有接近正常水平的适当特异性。他们利用其专有技术平台，核基因输出的靶向增强或TANGO，设计ASO以通过患者中的个体基因上调蛋白质的表达。他们的方法旨在以高度精确，持久和受控的方式向广泛的相关组织（包括中枢神经系统或中枢神经系统，眼睛，肾脏和肝脏）提供疾病改善疗法。